核酸药物行业报告

核酸药物的研发经历过低谷。核酸药物的研发过程并非一帆风顺,外源的核酸药物想要进 入体内发挥作用需要克服多重阻碍:1)不稳定,且易被体内的核酸酶降解;2)核酸分子 具有免疫原性,会激活人体免疫系统的反应;3)核酸药物分子结构较大,且带有负电荷, 穿透细胞膜的难度较高;4)核酸分子进入细胞后需要从内吞体中逃逸至细胞质中 (endosome escape)。2010 年前后核酸药物因为免疫原性和递送系统的问题屡遭挫折, Novartis 和 Roche 中止了和 Alnylam 的合作,Pfizer 和 Abbott 中止了 RNA 药物的研究项目, 2012 年 EMA 由于肝脏和心血管的副作用拒