小核酸药物行业报告:RNAi药物

RNAi (RNA interference)技术是指在进化过程中高度保守的、由双链 RNA(double-strandedRNA,dsRNA)诱发的、同源 mRNA 高效特异性降解的现象。由于使用 RNAi 技术可以特异性静默特定基因的表达,已被广泛应用于探索基因功能,病毒性疾病、恶性肿瘤的基因治疗领域。 目前狭义的小核酸是指介导 RNAi 的短双链 RNA 片段(siRNA),本文探讨的小核酸范围与寡核苷酸(Oligonucleotide)相近,涵盖了 siRNA、miRNA 和反义核酸等。由于 siRNA 药物疗效较好,技术取得突破,成为当前最受关注的一类技术。1)反义核酸发现最早,获