医药生物行业研究报告:药物临床前研究过程

选定一种潜在的可治疗性疾病作为研究目标之后,就需要识别与疾病相关的靶分子,即确定有特殊生物活 性且有潜在治疗作用的分子(通常是蛋白质)。 鉴定出在普通及特殊细胞中起关键作用的多种蛋白,形成如何调节特定的疾病相关蛋白的功能的假说。这 些假说的基础可以是一个科学理论,也可能是由特殊疾病组织的基因分析所获得的信息。建立假说的过程 称为靶点确认。 根据人类基因组学计划研究成果估计,人体内可能的药物作用靶点大约有5000个以上,更多的药物作用靶 点有待于进一步挖掘。靶基因和靶蛋白与疾病间的关系尚不清楚,但是作为潜在的药物靶点并不影响其对小分子配体的亲和选择作用, 在疾病细胞或动物模型的活性检测及临床研究